一項(xiàng)旨在修復(fù)人類胚胎中有缺陷的DNA的實(shí)驗(yàn)室實(shí)驗(yàn)表明，這種基因編輯可能會(huì)出問題，以及為何主要科學(xué)家說嘗試這種方法太不安全。在超過一半的情況下，編輯會(huì)引起意想不到的變化，例如丟失整個(gè)染色體或大塊染色體。

哥倫比亞大學(xué)的研究人員周四在《細(xì)胞》雜志上描述了他們的工作。他們使用了CRISPR-cas9，一種與中國科學(xué)家在2018年用于胚胎的化學(xué)工具相同的化學(xué)工具，以幫助制造世界上第一個(gè)經(jīng)基因編輯的嬰兒，這使他入獄并引起了國際社會(huì)的鄙視。

該工具使科學(xué)家能夠在一個(gè)精確的位置切割DNA，并具有深遠(yuǎn)的造福潛力-該工具已被用于種植更好的農(nóng)作物和牲畜，有望治愈疾病，并在本月初獲得了發(fā)現(xiàn)者諾貝爾獎(jiǎng)。

但是在胚胎，精子或卵子上使用它會(huì)產(chǎn)生變化，這些變化可以傳遞給后代。幾位國際科學(xué)家和倫理學(xué)家小組表示，現(xiàn)在還不知道是否可以安全地進(jìn)行還為時(shí)過早，而哥倫比亞大學(xué)的新工作表明了這種危害。

這項(xiàng)研究的生物學(xué)家Dieter Egli說：“如果兩年前我們的結(jié)果已知，我懷疑有人會(huì)繼續(xù)前進(jìn)”，并在打算用于懷孕的胚胎上進(jìn)行嘗試。

研究人員用健康捐獻(xiàn)者的卵子和一個(gè)基因突變的人的精子制作了40個(gè)胚胎，而該基因突變導(dǎo)致DNA失明。編輯的目的是添加缺失的字母，以便基因起作用。

在某些胚胎中，編輯是在受精時(shí)進(jìn)行的，這被認(rèn)為是進(jìn)行這種嘗試的最佳時(shí)機(jī)。當(dāng)其他胚胎包含兩個(gè)細(xì)胞并且大約兩天大時(shí)，就被編輯。然后在發(fā)育的各個(gè)階段對細(xì)胞進(jìn)行分析，以查看修復(fù)了多少突變。

令人驚訝的是，它在受精后編輯的胚胎的任何細(xì)胞中均無效。它僅在后期編輯的胚胎的45個(gè)細(xì)胞中有3個(gè)起作用。

埃格利說，在其余的許多研究中，“我們發(fā)現(xiàn)的是，取代固定突變的是攜帶突變的染色體，而消失了”。這是一個(gè)深刻的變化，很可能注定了胚胎。許多其他細(xì)胞顯示其他染色體的變化也可能造成傷害。

以前以為自己已經(jīng)修復(fù)了胚胎缺陷的研究人員可能被誤導(dǎo)為認(rèn)為自己已經(jīng)成功，因?yàn)槌Ｒ?guī)的實(shí)驗(yàn)室測試不再能檢測到這種突變。但是，像這項(xiàng)研究中所做的那樣，更廣泛的測試表明可能還會(huì)發(fā)生其他變化，例如整個(gè)染色體被清除掉。

這項(xiàng)新的研究表明，基因編輯可能有望糾正由多余的一條染色體引起的疾病，例如唐氏綜合癥。然而，埃里克·托波爾博士在一封電子郵件中寫道，這項(xiàng)新研究揭示的危險(xiǎn)“進(jìn)一步肯定我們還沒有準(zhǔn)備好，甚至沒有接近”。

圣地亞哥斯克里普斯研究翻譯研究所所長，在新工作中沒有任何作用的托波爾補(bǔ)充說：“這將已經(jīng)表達(dá)的對人類胚胎編輯的關(guān)注提高到另一個(gè)層次。”

在美國，聯(lián)邦資金不能用于人類胚胎的研究，因此哥倫比亞研究人員使用了來自兩個(gè)基金會(huì)的私人資金。一些科學(xué)家與基因治療或分析公司有聯(lián)系。